릴리, 노바티스·암젠 인수 위해 Verve와 계약

Nov 03, 2023

Scribe와 협력 계약을 맺은 지 한 달 만에 Lilly는 생체 내 유전자 편집에 또 다른 투자를 하고 있습니다. 이번에 파트너는 Verve Therapeutics이고 목표는 Novartis 및 Amgen과 같은 회사에서도 추구하고 있는 심혈관 분야인 Lp(a)입니다.

Verve는 6천만 달러의 현금과 자산을 선불로 확보하고 더욱 발전된 프로그램에 계속 집중할 수 있습니다. 그룹은 곧 PCSK9를 목표로 하는 두 가지 주요 프로젝트에 대한 결정을 내릴 수 있습니다. Verve의 CEO인 Sekar Kathiresan은 어제 Evaluate Vantage와의 웹 세미나에서 Verve가 이 중 하나만 3단계로 진행할 것이라고 확인했습니다.

Lp(a) 그다지 적지 않음

최대 4억 6500만 달러의 마일스톤이 포함된 오늘의 거래에 따라 Verve는 1단계까지의 개발을 책임지게 됩니다. 단, 비용은 Lilly가 부담하고 후속 개발을 위한 Lilly가 부담합니다.

Verve의 주요 프로그램은 Beam Therapeutics에서 라이센스를 받은 기본 편집 기술을 사용하는 반면, Lp(a) 프로젝트는 Verve의 웹사이트에 따르면 새로운 편집기를 사용합니다. 작년 간 질환에 대한 Verve와 Vertex 간의 거래도 기본 편집 영역 외부에 있었다고 Kathiresan은 이전에 확인했습니다.

Lp(a) 프로젝트는 아직 연구 단계에 있으므로 Verve와 Lilly는 갈 길이 멀다. 그러나 그들은 결국 이 목표에 대해 3단계 자산을 보유하고 있는 Novartis 및 Amgen과 경쟁하게 될 수 있습니다.

Novartis는 Ionis에서 유래한 경쟁자인 Pelacarsen의 Horizon 임상 시험이 2025년에 판독될 예정인 가운데 선두에 있을 것으로 보입니다. Arrowhead로부터 라이선스를 받은 Amgen의 Olpasiran에 대한 Ocean(a) 연구는 2026년에 1차 완료일이 있습니다. 이 분야에는 Silence Therapeutics와 Crispr Therapeutics가 포함됩니다. 후자는 한 번에 끝낸 판돈에서 Lilly와 Verve와 경쟁할 수 있습니다.

단 하나만있을 수있다

가까운 시일 내에 Verve는 PCSK9를 목표로 하는 두 가지 주요 프로젝트에 대한 결정을 내릴 예정입니다. 둘 다 이미 미국 전 지역에서 임상 시험 중인 VERVE-101과 최근 첫 번째 임상 시험에서 공개한 VERVE-102입니다. 분기 결과.

VERVE-102의 등장은 지금까지 순조로운 개발 경로를 갖지 못했던 VERVE-101에 대한 의문을 불러일으켰습니다.

어제 Vantage 웹 세미나에서 Verve의 Kathiresan은 다음과 같이 말했습니다. "궁극적으로 우리는 두 가지 중 하나를 선택하여 3단계로 진행하고 싶습니다." 그는 인간의 임상 데이터에 따라 결정이 내려질 것이라고 덧붙였다.

승인된 PCSK9 억제제와 마찬가지로 두 자산 모두 콜레스테롤을 낮추도록 설계되었습니다. Verve는 간에서 PCSK9 유전자를 영구적으로 차단하여 일회성 치료법을 제공하는 것을 목표로 하고 있으며, 이는 기존 치료법에 대한 순응도가 낮은 문제를 해결할 수 있는 접근 방식입니다.

Verve 자산이 궁극적으로 승리할 수 있는 경우 VERVE-102에는 몇 가지 잠재적인 이점이 있다고 Kathiresan은 말했습니다. VERVE-101은 일반 지질나노입자(LNP)를 통해 전달되는 반면, 회사는 VERVE-102에 사용되는 LNP에 표적 리간드인 Galnac을 추가했습니다.

Galnac은 간 세포에서 고도로 발현되는 ASGPR(아시아로당단백질) 수용체를 표적으로 합니다. 이를 사용하면 VERVE-102의 특이성을 향상시킬 수 있습니다. 또한 이 프로젝트는 "하나의 수용체를 통해서만 들어가는 표준 LNP와 달리 이 LNP는 LDL 수용체 또는 ASGPR 수용체라는 두 가지 다른 수용체를 통해 간세포에 들어갈 수 있기 때문에 좀 더 강력할 수 있습니다." LDL 수용체는 LNP 흡수를 중재하는 것으로 알려져 있다고 Verve는 말합니다.

이는 병원에서 입증되어야 합니다. Verve는 2024년 상반기에 VERVE-102를 1단계로 진행할 계획입니다.

Verve의 결정에 대한 또 다른 잠재적 요인은 VERVE-102에 사용된 Galnac-LNP 제제가 전액 소유된 반면 VERVE-101에 사용된 LNP는 Acuitas로부터 라이센스를 받았다는 것입니다.

미국 보유

VERVE-101의 경우, 영국과 뉴질랜드의 환자들이 Heart-1 시험의 일부로 투여를 받고 있지만 프로젝트는 미국에서 여전히 임상 보류 상태입니다. 첫 결과는 올해 하반기에 나올 예정이다.

Verve는 FDA에 대한 대응에 인간 데이터를 포함할 계획이며 Kathiseran은 이것이 FDA가 요청한 것이지만 일정은 불분명하다고 말했습니다. "[FDA]는 다음과 같이 말했습니다. 답변을 제출할 준비가 되면 당시 뉴질랜드와 영국에서 사용할 수 있는 임상 데이터를 모두 제공하십시오."