Sirnaomics, 새로운 siRNA 치료제를 위한 향상된 GalNAc 전달 플랫폼용으로 설계된 펩타이드 도킹 차량(PDoV(TM)) 개발

May 16, 2023

뉴스 제공

2022년 8월 16일 오전 2시 12분(ET)

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강화된 엔도솜 탈출 및 이중 표적화 기능을 갖춘 독점 GalNAc 전달 시스템

게이더스버그, 메릴랜드주 및 쑤저우, 중국, 2022년 8월 16일 /PRNewswire/ -- RNAi 발견 및 개발 분야의 선도적인 바이오제약 회사인 Sirnaomics Ltd.("회사" 또는 "Sirnaomics", 주식 코드: 2257.HK) Therapeutics는 siRNA 약물 전달을 위한 펩타이드 강화 GalNAc 플랫폼을 달성하기 위해 PDoV(Peptide Docking Vehicle)를 개발했다고 오늘 발표했습니다.

Sirnaomics의 GalNAc 플랫폼은 활성 엔도솜 탈출 특성을 보유할 뿐만 아니라 이중 siRNA 억제제의 접합을 위한 두 개의 결합 부위를 제공하는 선택된 소형 펩타이드를 활용하는 PDoV™ 설계를 활용합니다. 세포 배양 및 동물 모델에서 PDoV-GalNAc 플랫폼은 GalNAc 단독보다 표적 유전자 녹다운을 더 빠르게 가속화했는데, 이는 PDoV가 제공하는 신속한 엔도솜 탈출에 기인합니다. 이러한 연구에서 표적 유전자의 최대 녹다운은 GalNAc 단독 사용 시 세 번째 주에 비해 PDoV-GalNAc 사용 시 첫 주에 발생했습니다.

PDoV-GalNAc 전달 기술은 동일한 mRNA의 두 영역 또는 (두 약물 표적의) 다른 mRNA를 표적으로 하면서 서로 다른 siRNA를 사용하는 이중 표적화 siRNA 치료제에 효과적으로 적용할 수 있습니다. 이중 표적화 PDoV-GalNAc siRNA 구축물은 단일 siRNA 구축물과 비교하여 시험관 내에서 표적 유전자 녹다운 효율을 10~15배 증가시키는 능력을 입증했습니다. 고콜레스테롤혈증에 대한 간세포 발현 PCSK9 유전자를 표적으로 하는 STP135G, B형 간염 바이러스에 대한 바이러스 mRNA를 표적으로 하는 STP145G, 고혈압에 대한 간세포 발현 안지오텐시노겐을 표적으로 하는 STP165G를 포함하여 이 기술을 사용하여 여러 가지 새로운 siRNA 약물 후보가 현재 개발 중입니다. .

"Sirnaomics는 GalNAc 플랫폼이 현재 임상 개발에 사용되는 다른 플랫폼과 비교할 때 독특한 디자인과 혁신적인 기술을 포함하고 있기 때문에 GalNAc 플랫폼에 많은 투자를 했습니다."라고 창립자, 이사회 의장, 전무이사, 사장 겸 CEO인 Patrick Lu 박사는 말했습니다. Sirnaomics. "임상 테스트 단계에 있는 PDoV-GalNAc 및 GalAhead™ 전달 siRNA 약물 후보를 기반으로 Sirnaomics는 간 간세포 관련 질병에 대한 새로운 치료법을 개발할 수 있는 좋은 위치에 있습니다. 당사의 GalNAc 및 폴리펩티드 나노입자(PNP) 전달 기술은 충족되지 않은 광범위한 환자 요구를 충족할 수 있는 견고한 기반입니다."

Sirnaomics의 전무 이사이자 최고 과학 책임자인 David Evans 박사는 "우리의 시험관 내 및 생체 내 데이터는 GalNAcdelivery로 개발된 치료법의 엔도솜 탈출 개선 문제를 해결하는 데 있어 PDoV 설계의 가치를 입증했습니다."라고 말했습니다. "PDoV-GalNAc 전달 플랫폼은 단일 siRNA 치료제의 이점을 향상시킬 뿐만 아니라 이중 표적 siRNA 약물 후보의 치료 효능도 향상시킵니다. Sirnaomics의 과학팀은 이러한 최첨단 기술 개발을 통해 새로운 RNAi 치료제를 계속 발전시킬 것입니다. 기술."

Sirnaomics 소개

Sirnaomics는 의학적 요구와 대규모 시장 기회가 있는 적응증을 위한 혁신적인 약물의 발견 및 개발에 초점을 맞춘 전임상 및 임상 단계의 제품 후보를 보유한 RNA 치료 바이오제약 회사입니다. Sirnaomics는 중국과 미국 모두에서 강력한 입지를 확보한 최초의 임상 단계 RNA 치료제 회사이자 핵심 제품인 STP705에 대한 RNAi 치료제의 종양학 분야에서 긍정적인 2상 임상 결과를 달성한 최초의 회사입니다. www.sirnaomics.com에서 자세히 알아보세요.

연락처:David M. Evans, PhD 전무이사 겸 최고 과학 책임자, Sirnaomics이메일: [이메일 보호됨]

투자자 관계:Nigel YipCFO, 중국, Sirnaomics이메일: [이메일 보호됨]

미국 미디어 연락처:Alexis Feinberg전화: +1 203 939 2225이메일: [이메일 보호됨]